上海2026年6月15日 /美通社/ -- 由生成式人工智能驅(qū)動的生物醫(yī)藥科技公司英矽智能（Insilico Medicine，3696.HK）即將啟動公司首款A(yù)I驅(qū)動發(fā)現(xiàn)的候選藥物Rentosertib（ISM001-055）口服治療特發(fā)性肺纖維化的III期臨床試驗(yàn)。6月13日，Rentosertib口服制劑的III期臨床試驗(yàn)中國研究者會議在北京舉行，來自35家臨床中心的上百位研究者及研究機(jī)構(gòu)成員齊聚現(xiàn)場，圍繞即將開展的Rentosertib III期臨床研究進(jìn)行深入交流與方案探討。

英矽智能即將啟動公司首款A(yù)I驅(qū)動發(fā)現(xiàn)的候選藥物Rentosertib（ISM001-055）口服治療特發(fā)性肺纖維化的III期臨床試驗(yàn)

Rentosertib是英矽智能目前進(jìn)展最快的候選藥物，其新穎的靶點(diǎn)和分子結(jié)構(gòu)均由AI驅(qū)動發(fā)現(xiàn)和設(shè)計(jì)，具有全球首創(chuàng)（first-in-class）潛力，擬用于治療特發(fā)性肺纖維化。即將開展的III期臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)前瞻性、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、平行組、III期研究，由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院徐作軍教授擔(dān)任牽頭研究者（Leading PI），中國工程院院士、著名呼吸病學(xué)領(lǐng)域?qū)＜溢娔仙皆菏浚蜕虾Ｊ蟹慰漆t(yī)院陳昶院長擔(dān)任聯(lián)合牽頭研究者（Co-Leading PI）。該研究預(yù)計(jì)招募320名特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者，旨在系統(tǒng)評估Rentosertib每日一次用藥持續(xù)52周的有效性和安全性。

本研究將以用力肺活量（FVC）變化作為主要終點(diǎn)，并綜合納入病情進(jìn)展、患者生活質(zhì)量等多維度評估指標(biāo)。值得關(guān)注的是，研究還將創(chuàng)新性引入經(jīng)驗(yàn)證的AI算法，對患者纖維化負(fù)荷等相關(guān)因素開展定量分析，以進(jìn)一步提升研究驗(yàn)證的效率、穩(wěn)定性和精準(zhǔn)度。

英矽智能聯(lián)合首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官任峰博士在開幕致辭中表示："非常感謝各位專家、科研機(jī)構(gòu)和行業(yè)伙伴長期以來對英矽智能的信任與支持。從18個(gè)月完成候選化合物提名，到IIa期取得積極數(shù)據(jù)，再到如今邁向III期臨床研究準(zhǔn)備階段，我們對Rentosertib的獨(dú)特優(yōu)勢和臨床潛力始終充滿信心。在即將開展的III期臨床研究中，我們期待進(jìn)一步驗(yàn)證IIa期研究中觀察到的積極信號，并通過這一候選藥物的關(guān)鍵研究，持續(xù)檢驗(yàn)AI驅(qū)動藥物研發(fā)路徑在臨床中的應(yīng)用價(jià)值，與各方共同見證AI技術(shù)為患者帶來的切實(shí)改變。"

本研究牽頭研究者、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院徐作軍教授現(xiàn)場致辭時(shí)表示，"間質(zhì)性肺病一直是領(lǐng)域研究的重點(diǎn)，從基礎(chǔ)研究到疾病機(jī)制再到潛在療法，國內(nèi)針對這一疾病的研究正在不斷完善，并已取得多項(xiàng)令人鼓舞的臨床階段成果。在Rentosertib的IIa期研究中，我們欣慰地觀察到了劑量依賴性的療效趨勢，這一積極結(jié)果也引發(fā)了海內(nèi)外科研機(jī)構(gòu)的廣泛關(guān)注與期待。面向更大規(guī)模、持續(xù)時(shí)間更長的III期研究，我們期待各方在研究標(biāo)準(zhǔn)、潛在挑戰(zhàn)應(yīng)對以及跨中心數(shù)據(jù)一致性等方面加強(qiáng)協(xié)作，共同推動研究順利開展，并對Rentosertib形成更加客觀、全面的評估，最終造福臨床患者。"

本研究聯(lián)合牽頭研究者、上海市肺科醫(yī)院陳昶院長遠(yuǎn)程致辭時(shí)表示，"這將是一項(xiàng)具有行業(yè)標(biāo)桿意義的臨床研究，在看到Rentosertib控制甚至逆轉(zhuǎn)特發(fā)性肺纖維化（IPF）疾病病程的潛力之后，我們正在見證AI驅(qū)動的藥物發(fā)現(xiàn)從概念走向驗(yàn)證的過程。結(jié)合AI技術(shù)和中國創(chuàng)新，我們有望實(shí)現(xiàn)研發(fā)到臨床再到真正改變患者生活的躍遷，作為了解患者困境的臨床醫(yī)生，能夠參與和推動這一進(jìn)程具有重大的意義。"

此前，Rentosertib已于2024年9月完成由徐作軍教授擔(dān)任牽頭研究者的IIa期臨床試驗(yàn)GENESIS-IPF。研究結(jié)果顯示，該候選藥物具有良好的安全性和耐受性；在接受12周治療的患者中，還觀察到包括用力肺活量（FVC）在內(nèi)的多項(xiàng)指標(biāo)呈現(xiàn)劑量依賴性的改善，顯示出逆轉(zhuǎn)病程的潛在療效趨勢，并實(shí)現(xiàn)了業(yè)內(nèi)首個(gè)AI藥物臨床概念性驗(yàn)證。

此外，英矽智能與兩位新加入的共同牽頭研究者所屬的科研或醫(yī)療機(jī)構(gòu)均已建立深厚的合作基礎(chǔ)。2025年5月，英矽智能聯(lián)合廣州國家實(shí)驗(yàn)室合作推進(jìn)的ISM3312研究成果發(fā)表于全球權(quán)威學(xué)術(shù)期刊Nature Communications，展現(xiàn)出對多種冠狀病毒感染具有廣譜活性，并呈現(xiàn)較低的耐藥風(fēng)險(xiǎn)。2026年1月，英矽智能與上海市肺科醫(yī)院宣布共建聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室，并啟動英矽智能自研硬件平臺PandaOmics Box在上海市肺科醫(yī)院的本地部署，以加快胸部疾病機(jī)制研究進(jìn)程，推動創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化。

會議現(xiàn)場，英矽智能團(tuán)隊(duì)詳盡介紹Rentosertib由AI驅(qū)動的研發(fā)歷程，分享此前的臨床前與臨床驗(yàn)證結(jié)果，并闡述候選藥物特征和獨(dú)特優(yōu)勢，隨后對此次臨床研究計(jì)劃進(jìn)行了全面介紹?；谑茉囌吆Y選、研究中風(fēng)險(xiǎn)防控、AI算法應(yīng)用和數(shù)據(jù)采集分析等核心問題，與會專家展開了詳盡討論，研究機(jī)構(gòu)參會代表則從實(shí)操層面出發(fā)，闡述后續(xù)研究流程并講解相關(guān)設(shè)施應(yīng)用；各方期待通過緊密高協(xié)作高效推進(jìn)此項(xiàng)AI藥物大規(guī)模驗(yàn)證的關(guān)鍵研究。

關(guān)于IPF

特發(fā)性肺纖維化是一種慢性、進(jìn)行性肺纖維化疾病，以肺功能進(jìn)行性、不可逆性下降為特征。IPF影響全球約500萬人，預(yù)后較差，中位生存期僅為3至4年。目前的治療方法包括抗纖維化藥物等，可以減緩疾病進(jìn)展但無法停止或逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治療方法。

關(guān)于Rentosertib

Rentosertib（ISM001-055）是一種潛在全球首創(chuàng)小分子抑制劑，由英矽智能自有生成式人工智能平臺Pharma.AI賦能發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。2023 年 2 月，Rentosertib被FDA授予用于治療IPF的孤兒藥資格認(rèn)定。2025年5月，Rentosertib經(jīng) CDE 公示被納入用于治療IPF的突破性治療品種名單。

Rentosertib 的早期藥物發(fā)現(xiàn)與開發(fā)僅用 18 個(gè)月完成，期間合成并測試的分子數(shù)量不到 80 個(gè)。在 AI 賦能支持的靶點(diǎn)識別與分子設(shè)計(jì)研發(fā)中，其早期發(fā)現(xiàn)階段較傳統(tǒng)藥物研發(fā)周期明顯縮短，該 AI 驅(qū)動的工作流程于 2024 年 3 月被刊登于Nature Biotechnology。此外，Rentosertib 在 GENSIS-IPF IIa 期臨床試驗(yàn)中取得陽性結(jié)果，實(shí)現(xiàn)了全球首個(gè) AI 驅(qū)動藥物發(fā)現(xiàn)療效的概念驗(yàn)證，相關(guān)結(jié)果已于 2025 年 6 月發(fā)表于 Nature Medicine。

關(guān)于英矽智能

英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動化技術(shù)，加速藥物發(fā)現(xiàn)并推動生命科學(xué)領(lǐng)域的創(chuàng)新，賦能人類更長久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。 

利用自主研發(fā)的Pharma.AI 平臺和先進(jìn)的自動化生物學(xué)實(shí)驗(yàn)室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學(xué)、免疫學(xué)、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領(lǐng)域提供創(chuàng)新藥物解決方案。此外，英矽智能持續(xù)將Pharma.AI應(yīng)用拓展到多元化領(lǐng)域，如先進(jìn)材料、農(nóng)業(yè)、營養(yǎng)產(chǎn)品及獸醫(yī)藥物。更多信息，請?jiān)L問網(wǎng)站 www.insilico.com

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